大睿生物创始人兼首席执行官史艺宾女士（Stella Shi ）表示："此次IND获批体现了我们为严重血脂异常患者开发变革性RNAi疗法的承诺。RN0361的1期数据验证了其作为同类最优小干扰核酸药物（siRNA）的潜力，兼具持久疗效和便捷给药优势。我们期待与全球研究者及供应商合作，加速该药物的开发进程。" ...

Skyhawk Therapeutics于2025年3月15日在捷克布拉格的亨廷顿舞蹈病青年组织（HDYO）国际大会上介绍了其新型小分子RNA剪接调节剂SKY-0515，旨在治疗亨廷顿舞蹈病。Skyhawk的首席科学官兼研发负责人谢尔盖·帕乌什金表示 ...

Investing.com — PYC Therapeutics公布了2025财年第一季度财报，强调了其基因药物管线的重大进展。该公司通过配股融资1.45亿美元，目前现金储备估计在2.02亿美元至2.5亿美元之间，预计可支撑约24个月的运营。尽管采取了这些财务措施，PYC股价在公告后略有下跌，下跌2.77%，收于1.23美元。

Investing.com — TransCode Therapeutics, Inc. (NASDAQ: RNAZ)，一家RNA肿瘤学公司，目前市值为1221万美元，已宣布在其TTX-MC138的I期临床试验中开始对第四组的首位患者进行给药。TTX-MC138是一种针对转移性癌症治疗的候选药物。根据 InvestingPro ...