Die erfolgreiche Einführung von Elevidys, Sareptas Gentherapie für DMD, war ein wichtiger Treiber für die jüngste Leistung des Unternehmens. Nach der vollständigen Indikationserweiterung für Elevidys ...

使用荧光原位杂交（FISH）和显色原位杂交（WISH）检测基因表达情况。通过注射 mRNA 和吗啉代寡核苷酸（morpholino oligo），分别过表达和抑制特定基因，观察对胚胎发育的影响。 其他实验方法：通过免疫组织化学染色检测 Tp63 蛋白，评估基底干细胞（BSC）数量 ...

TBK1 基因参与多种细胞过程，如先天免疫、自噬和细胞程序性死亡。但在 ALS 发病机制中，TBK1 基因功能缺失影响的众多途径尚未完全明确，且缺乏合适的体内模型来深入探究。为了填补这些空白，来自法国 Imagine Institute 等机构的研究人员开展了一项极具意义的研究，相关成果发表在《Cell Death Discovery》上。