他们在《Gene Therapy》期刊上发表了一篇名为 “AAV1.NT3 gene therapy mitigates the severity of autoimmune encephalomyelitis in the mouse model for multiple sclerosis” 的论文。研究发现，AAV1.NT3 基因疗法能够减轻实验性自身免疫性脑脊髓炎（EAE，一种模拟 MS ...

稳态视觉诱发电位（ssVEP）显示治疗眼刺激后视觉皮层反应显著增强。家长报告治疗后患儿追踪物体、识别颜色、独立移动等能力显著提升。患儿治疗眼的视网膜外层结构保留更好，厚度优于未治疗眼。

研究表明，在研基因疗法AB-1005（曾称AAV2-GDNF）的安全性良好，临床结果持续呈积极趋势，没有与产品相关的严重不良反应事件； ...

2024年12月，辉瑞终止了与Sangamo Therapeutics在A型血友病基因疗法giroctocogene fitelparvovec的合作，将该基因治疗的权益退还给了Sangamo。 近日，基因治疗先驱公司蓝鸟更是在连续几年的挣扎后， ...

腺相关病毒（AAV）因其高效、低免疫原性和长期表达等特点，已成为心血管疾病基因治疗的重要工具。其中，AAV9 已被广泛用于心肌细胞的基因转导并在小鼠体内显示出良好的心脏转导效率。然而，AAV9 在离体培养的心肌细胞（尤其是体外培养的新生大鼠心室肌细胞，NRVCMs）中的转导效率并不理想，研究人员常常不得不使用 AAV6 进行体外实验，再在体内试验阶段切换回 AAV9，费时费力。

近日，华中科技大学武汉光电国家研究中心张智红教授团队在《表型组学（英文）（Phenomics）在线发表了题为“Modulating and Imaging Macrophage Reprogramming for Cancer ...

▎药明康德内容团队编辑MeiraGTx公司今日宣布，在研基因疗法rAAV8.hRKp.AIPL1用于治疗AIPL1相关严重视网膜营养不良（LCA4）的首个人体临床试验结果在《柳叶刀》期刊上发表。论文报告了首批单眼接受rAAV8.hRKp.AIPL1治 ...

Financial crisis and cuts to the welfare system have driven people to UK food banks. About 500,000 are estimated to have ...

对于 SMA，虽然目前还没有基因编辑疗法进入临床试验，但研究人员也在积极探索。通过 CRISPR/Cas9 技术纠正 SMN2 剪接，以及利用 AAV 载体进行碱基编辑将 SMN2 基因转化为 SMN1 基因等研究，都在小鼠模型中取得了一定的成果。这些研究为 SMA 的治疗带来了新的思路和希望。

(美国商业资讯)-- Novotech（诺为泰）是一家可提供全方位临床解决方案，致力于加速临床各个阶段创新药物和先进疗法开发的国际性临床合同研究组织 (CRO)。今天诺为泰宣布，已与原州世福兰斯基督教医院签署了一份谅解备忘录 ...

Modern life makes us tired, right? But research from societies in Africa and South America suggests people in the ancient ...