马卡里在访谈中透露，FDA 正在关注一条针对罕见病药物的 “新路径”。这一创新机制意味着，在某些特殊情况下，即便缺乏随机对照临床试验的数据，一些罕见病药物也有可能获得批准。他指出，这条新的监管路径将基于所谓的 ...