在临床转化研究方面，小核酸药物在多种疾病治疗中展现出了潜力。在传染病治疗领域，针对乙肝病毒（HBV）等病毒的小核酸药物研究正在进行，部分药物已进入临床试验阶段，但仍面临病毒变异和毒性等挑战。在肝脏疾病治疗中，已有多种基于 RNA 的药物获批用于治疗高脂血症、血友病等疾病，如 mipomersen 用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HoFH），patisiran ...

小核酸药物主要包括反义寡核苷酸（ASO）和RNA干扰（RNAi）相关药物，其中siRNA是RNAi中最为成熟的类型，而miRNA药物仍处于临床阶段。其具有转化基础深厚、靶点丰富、可通过化学修饰增强稳定性和靶向性等优势。化学修饰可作用于糖、磷酸酯、碱基等部位 ...

siRNA能抑制特定致癌基因表达，展现出较好的抗肿瘤潜力。然而其临床应用面临多重障碍，如负电荷亲水性阻碍细胞摄取，溶酶体逃逸能力不足导致 ...

2025年2月19日，中国科学院生物物理研究所范克龙和阎锡蕴团队在《Science Advances》期刊上发表题为"Bioengineered protein nanocarrier facilitating siRNA escape from lysosomes for targeted RNAi therapy in ...

肿瘤治疗：EVs可装载紫杉醇、多柔比星等化疗药物，提高*癌活性并减少毒副作用。 - 基因递送：EVs可用于递送siRNA、miRNA、mRNA等基因药物，提高基因治疗效率。 - *炎治疗：EVs可装载*炎分子，如姜黄素、地塞米松，用于炎症疾病治疗。 细胞外囊泡载药技术在精准 ...